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报告编码: qyr2503030404527
行业: 药品及保健品
报告页码: 81
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根据QYResearch(北京恒州博智国际信息咨询有限公司)的统计及预测,2024年全球小分子核酸药物市场销售额达到了60.79亿美元,预计2031年将达到195.7亿美元,年复合增长率(CAGR)为17.9%(2025-2031)。地区层面来看,中国市场在过去几年变化较快,2024年市场规模为 百万美元,约占全球的 %,预计2031年将达到 百万美元,届时全球占比将达到 %。 小分子核酸药物是指以传统“药物样”小分子为骨架,通过精确识别RNA或DNA的结构域并调节其功能,从而间接或直接改变基因表达或RNA加工过程的一类创新治疗药物。与寡核苷酸或基因编辑工具不同,小分子核酸药物依靠可口服或小分子给药优势,具备分布广、生产与质量控制成熟、剂型易于患者接受等特点;其作用方式包括调节剪接、抑制翻译、破坏致病性RNA二级结构或作为“分子胶”促成蛋白—RNA相互作用。近年来,部分已获批或获准新剂型的案例已在企业年报与监管通告中被作为行业里程碑引用,进一步推动资本与产业链对该细分赛道的关注。 小分子核酸药物正处在从学术可行性走向产业化验证的关键窗口。监管与政策层面对创新疗法的审批路径逐步成熟,企业年报频繁将RNA/核酸靶向策略纳入中长期研发蓝图,显示大企业已将其视为战略性布局方向;资本层面,券商与投行的生物医药投融资报告揭示出许可与并购、早期风投对核酸靶向小分子领域的强烈兴趣,驱动了科技外溢与技术并购;技术层面,结构生物学、化学修饰与高通量筛选平台使得可识别的RNA构象日益增多,降低早期发现的门槛;供应链层面,成熟的小分子生产与质量控制体系为快速放量提供了天然优势。企业年报与券商研究均将这些因素列为推动赛道快速发展的核心动力。 该赛道同样存在显著风险与不确定性。技术上,RNA目标的构象复杂性和易变性对选择性与安全性提出高要求,临床非靶效应与长期毒性仍需大量临床证据来验证;在监管上,尽管审批路径有所优化,但针对新作用机制的长期随访与风险管理计划会增加开发周期;在商业化与竞争层面,成熟药物开发模式带来的定价、支付与医保策略的不确定性,以及头部企业通过年报披露的战略合作与并购行为,可能快速改变市场格局并压缩中小企业的生存空间;此外,上游原料与关键中间体的稳定供应亦会成为规模化生产时的薄弱环节。上述挑战在企业年报及监管公告中被反复强调,提示行业参与者需做好长期研发与合规准备。 临床需求呈现“先可及、再普适”的节奏:短期内,能够通过小分子口服或近端给药覆盖的单基因剪接修饰、某些肿瘤驱动性RNA与罕见病适应症将率先实现市场化落地;随着治疗窗口与安全性证据累积,慢性代谢疾病、神经退行性疾病中与RNA调控相关的靶点将进入研发队列,从而带动处方级需求扩大;同时,制药公司与CDMO在年报中调整的产品线与产能布局显示,下游市场对快速交付、小批量定制与跨剂型组合开发的需要愈发明显;医保与支付政策的演进也将直接影响不同市场的渗透路径与商业节奏。券商与企业公告反复指出,需求增长既来自未满足的临床需求,也来自可及性与患者便利性带来的采用率提升。 上游供应以小分子中间体、功能化试剂、专业催化剂及表征检测试剂为主,且对高纯度、可重复的批次稳定性要求极高。制剂与工艺放大时,关键中间体与专用试剂的交付能力直接决定放量交付节奏。为对应此一风险,部分制药企业在年报中披露了向上游资源垂直一体化或签署战略供应协议的举措,以确保质量与交付稳定;券商研究同样提示,供应链整合与关键原料国产化将显著影响成本结构与商业可行性。总体而言,上游能力已成为决定企业能否快速从临床成功走向商业复制的核心竞争要素。该产品的平均毛利率为85%。 本文重点分析在全球及中国有重要角色的企业,分析这些企业小分子核酸药物产品的市场规模、市场份额、市场定位、产品类型以及发展规划等。 主要企业包括: Sarepta Therapeutics Ionis Pharmaceuticals Alnylam Biogen Nippon Shinyaku Sobi Novartis Jazz Pharmaceuticals Novo Nordisk AstraZeneca Astellas Pharma Geron Corporation 按照不同产品类型,包括如下几个类别: 反义寡核苷酸 (ASO) siRNA 其他 按照不同应用,主要包括如下几个方面: 神经肌肉疾病 hATTR 其他 重点关注如下几个地区 北美 欧洲 中国 日本 东南亚 印度 本文正文共8章,各章节主要内容如下: 第1章:报告统计范围、产品细分及全球总体规模及增长率等数据 第2章:全球不同应用小分子核酸药物市场规模及份额等 第3章:全球小分子核酸药物主要地区市场规模及份额等 第4章:全球范围内小分子核酸药物主要企业竞争分析,主要包括小分子核酸药物收入、市场份额及行业集中度分析 第5章:中国市场小分子核酸药物主要企业竞争分析,主要包括小分子核酸药物收入、市场份额及行业集中度分析 第6章:全球主要企业基本情况介绍,包括公司简介、小分子核酸药物产品、收入及最新动态等。 第7章:行业发展机遇和风险分析 第8章:报告结论
1 小分子核酸药物市场概述
1.1 小分子核酸药物市场概述
1.2 不同产品类型小分子核酸药物分析
1.2.1 反义寡核苷酸 (ASO)
1.2.2 siRNA
1.2.3 其他
1.2.4 全球市场不同产品类型小分子核酸药物销售额对比(2020 VS 2024 VS 2031)
1.2.5 全球不同产品类型小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
1.2.5.1 全球不同产品类型小分子核酸药物销售额及市场份额(2020-2025)
1.2.5.2 全球不同产品类型小分子核酸药物销售额预测(2026-2031)
1.2.6 中国不同产品类型小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
1.2.6.1 中国不同产品类型小分子核酸药物销售额及市场份额(2020-2025)
1.2.6.2 中国不同产品类型小分子核酸药物销售额预测(2026-2031)
2 不同应用分析
2.1 从不同应用,小分子核酸药物主要包括如下几个方面
2.1.1 神经肌肉疾病
2.1.2 hATTR
2.1.3 其他
2.2 全球市场不同应用小分子核酸药物销售额对比(2020 VS 2024 VS 2031)
2.3 全球不同应用小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
2.3.1 全球不同应用小分子核酸药物销售额及市场份额(2020-2025)
2.3.2 全球不同应用小分子核酸药物销售额预测(2026-2031)
2.4 中国不同应用小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
2.4.1 中国不同应用小分子核酸药物销售额及市场份额(2020-2025)
2.4.2 中国不同应用小分子核酸药物销售额预测(2026-2031)
3 全球小分子核酸药物主要地区分析
3.1 全球主要地区小分子核酸药物市场规模分析:2020 VS 2024 VS 2031
3.1.1 全球主要地区小分子核酸药物销售额及份额(2020-2025年)
3.1.2 全球主要地区小分子核酸药物销售额及份额预测(2026-2031)
3.2 北美小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
3.3 欧洲小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
3.4 中国小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
3.5 日本小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
3.6 东南亚小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
3.7 印度小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)
4 全球主要企业市场占有率
4.1 全球主要企业小分子核酸药物销售额及市场份额
4.2 全球小分子核酸药物主要企业竞争态势
4.2.1 小分子核酸药物行业集中度分析:2024年全球Top 5厂商市场份额
4.2.2 全球小分子核酸药物第一梯队、第二梯队和第三梯队企业及市场份额
4.3 2024年全球主要厂商小分子核酸药物收入排名
4.4 全球主要厂商小分子核酸药物总部及市场区域分布
4.5 全球主要厂商小分子核酸药物产品类型及应用
4.6 全球主要厂商小分子核酸药物商业化日期
4.7 新增投资及市场并购活动
4.8 小分子核酸药物全球领先企业SWOT分析
5 中国市场小分子核酸药物主要企业分析
5.1 中国小分子核酸药物销售额及市场份额(2020-2025)
5.2 中国小分子核酸药物Top 3和Top 5企业市场份额
6 主要企业简介
6.1 Sarepta Therapeutics
6.1.1 Sarepta Therapeutics公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.1.2 Sarepta Therapeutics 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.1.3 Sarepta Therapeutics 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.1.4 Sarepta Therapeutics公司简介及主要业务
6.1.5 Sarepta Therapeutics企业最新动态
6.2 Ionis Pharmaceuticals
6.2.1 Ionis Pharmaceuticals公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.2.2 Ionis Pharmaceuticals 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.2.3 Ionis Pharmaceuticals 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.2.4 Ionis Pharmaceuticals公司简介及主要业务
6.2.5 Ionis Pharmaceuticals企业最新动态
6.3 Alnylam
6.3.1 Alnylam公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.3.2 Alnylam 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.3.3 Alnylam 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.3.4 Alnylam公司简介及主要业务
6.3.5 Alnylam企业最新动态
6.4 Biogen
6.4.1 Biogen公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.4.2 Biogen 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.4.3 Biogen 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.4.4 Biogen公司简介及主要业务
6.5 Nippon Shinyaku
6.5.1 Nippon Shinyaku公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.5.2 Nippon Shinyaku 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.5.3 Nippon Shinyaku 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.5.4 Nippon Shinyaku公司简介及主要业务
6.5.5 Nippon Shinyaku企业最新动态
6.6 Sobi
6.6.1 Sobi公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.6.2 Sobi 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.6.3 Sobi 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.6.4 Sobi公司简介及主要业务
6.6.5 Sobi企业最新动态
6.7 Novartis
6.7.1 Novartis公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.7.2 Novartis 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.7.3 Novartis 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.7.4 Novartis公司简介及主要业务
6.7.5 Novartis企业最新动态
6.8 Jazz Pharmaceuticals
6.8.1 Jazz Pharmaceuticals公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.8.2 Jazz Pharmaceuticals 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.8.3 Jazz Pharmaceuticals 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.8.4 Jazz Pharmaceuticals公司简介及主要业务
6.8.5 Jazz Pharmaceuticals企业最新动态
6.9 Novo Nordisk
6.9.1 Novo Nordisk公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.9.2 Novo Nordisk 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.9.3 Novo Nordisk 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.9.4 Novo Nordisk公司简介及主要业务
6.9.5 Novo Nordisk企业最新动态
6.10 AstraZeneca
6.10.1 AstraZeneca公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.10.2 AstraZeneca 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.10.3 AstraZeneca 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.10.4 AstraZeneca公司简介及主要业务
6.10.5 AstraZeneca企业最新动态
6.11 Astellas Pharma
6.11.1 Astellas Pharma公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.11.2 Astellas Pharma 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.11.3 Astellas Pharma 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.11.4 Astellas Pharma公司简介及主要业务
6.11.5 Astellas Pharma企业最新动态
6.12 Geron Corporation
6.12.1 Geron Corporation公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手
6.12.2 Geron Corporation 小分子核酸药物产品及服务介绍
6.12.3 Geron Corporation 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元)
6.12.4 Geron Corporation公司简介及主要业务
6.12.5 Geron Corporation企业最新动态
7 行业发展机遇和风险分析
7.1 小分子核酸药物行业发展机遇及主要驱动因素
7.2 小分子核酸药物行业发展面临的风险
7.3 小分子核酸药物行业政策分析
8 研究结果
9 研究方法与数据来源
9.1 研究方法
9.2 数据来源
9.2.1 二手信息来源
9.2.2 一手信息来源
9.3 数据交互验证
9.4 免责声明
表格目录 表 1: 反义寡核苷酸 (ASO)主要企业列表 表 2: siRNA主要企业列表 表 3: 其他主要企业列表 表 4: 全球市场不同产品类型小分子核酸药物销售额及增长率对比(2020 VS 2024 VS 2031)&(百万美元) 表 5: 全球不同产品类型小分子核酸药物销售额列表(2020-2025)&(百万美元) 表 6: 全球不同产品类型小分子核酸药物销售额市场份额列表(2020-2025) 表 7: 全球不同产品类型小分子核酸药物销售额预测(2026-2031)&(百万美元) 表 8: 全球不同产品类型小分子核酸药物销售额市场份额预测(2026-2031) 表 9: 中国不同产品类型小分子核酸药物销售额列表(2020-2025)&(百万美元) 表 10: 中国不同产品类型小分子核酸药物销售额市场份额列表(2020-2025) 表 11: 中国不同产品类型小分子核酸药物销售额预测(2026-2031)&(百万美元) 表 12: 中国不同产品类型小分子核酸药物销售额市场份额预测(2026-2031) 表 13: 全球市场不同应用小分子核酸药物销售额及增长率对比(2020 VS 2024 VS 2031)&(百万美元) 表 14: 全球不同应用小分子核酸药物销售额列表(2020-2025)&(百万美元) 表 15: 全球不同应用小分子核酸药物销售额市场份额列表(2020-2025) 表 16: 全球不同应用小分子核酸药物销售额预测(2026-2031)&(百万美元) 表 17: 全球不同应用小分子核酸药物市场份额预测(2026-2031) 表 18: 中国不同应用小分子核酸药物销售额列表(2020-2025)&(百万美元) 表 19: 中国不同应用小分子核酸药物销售额市场份额列表(2020-2025) 表 20: 中国不同应用小分子核酸药物销售额预测(2026-2031)&(百万美元) 表 21: 中国不同应用小分子核酸药物销售额市场份额预测(2026-2031) 表 22: 全球主要地区小分子核酸药物销售额:(2020 VS 2024 VS 2031)&(百万美元) 表 23: 全球主要地区小分子核酸药物销售额列表(2020-2025年)&(百万美元) 表 24: 全球主要地区小分子核酸药物销售额及份额列表(2020-2025年) 表 25: 全球主要地区小分子核酸药物销售额列表预测(2026-2031)&(百万美元) 表 26: 全球主要地区小分子核酸药物销售额及份额列表预测(2026-2031) 表 27: 全球主要企业小分子核酸药物销售额(2020-2025)&(百万美元) 表 28: 全球主要企业小分子核酸药物销售额份额对比(2020-2025) 表 29: 2024年全球小分子核酸药物主要厂商市场地位(第一梯队、第二梯队和第三梯队) 表 30: 2024年全球主要厂商小分子核酸药物收入排名(百万美元) 表 31: 全球主要厂商小分子核酸药物总部及市场区域分布 表 32: 全球主要厂商小分子核酸药物产品类型及应用 表 33: 全球主要厂商小分子核酸药物商业化日期 表 34: 全球小分子核酸药物市场投资、并购等现状分析 表 35: 中国主要企业小分子核酸药物销售额列表(2020-2025)&(百万美元) 表 36: 中国主要企业小分子核酸药物销售额份额对比(2020-2025) 表 37: Sarepta Therapeutics公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 38: Sarepta Therapeutics 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 39: Sarepta Therapeutics 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 40: Sarepta Therapeutics公司简介及主要业务 表 41: Sarepta Therapeutics企业最新动态 表 42: Ionis Pharmaceuticals公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 43: Ionis Pharmaceuticals 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 44: Ionis Pharmaceuticals 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 45: Ionis Pharmaceuticals公司简介及主要业务 表 46: Ionis Pharmaceuticals企业最新动态 表 47: Alnylam公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 48: Alnylam 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 49: Alnylam 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 50: Alnylam公司简介及主要业务 表 51: Alnylam企业最新动态 表 52: Biogen公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 53: Biogen 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 54: Biogen 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 55: Biogen公司简介及主要业务 表 56: Nippon Shinyaku公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 57: Nippon Shinyaku 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 58: Nippon Shinyaku 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 59: Nippon Shinyaku公司简介及主要业务 表 60: Nippon Shinyaku企业最新动态 表 61: Sobi公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 62: Sobi 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 63: Sobi 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 64: Sobi公司简介及主要业务 表 65: Sobi企业最新动态 表 66: Novartis公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 67: Novartis 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 68: Novartis 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 69: Novartis公司简介及主要业务 表 70: Novartis企业最新动态 表 71: Jazz Pharmaceuticals公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 72: Jazz Pharmaceuticals 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 73: Jazz Pharmaceuticals 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 74: Jazz Pharmaceuticals公司简介及主要业务 表 75: Jazz Pharmaceuticals企业最新动态 表 76: Novo Nordisk公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 77: Novo Nordisk 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 78: Novo Nordisk 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 79: Novo Nordisk公司简介及主要业务 表 80: Novo Nordisk企业最新动态 表 81: AstraZeneca公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 82: AstraZeneca 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 83: AstraZeneca 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 84: AstraZeneca公司简介及主要业务 表 85: AstraZeneca企业最新动态 表 86: Astellas Pharma公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 87: Astellas Pharma 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 88: Astellas Pharma 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 89: Astellas Pharma公司简介及主要业务 表 90: Astellas Pharma企业最新动态 表 91: Geron Corporation公司信息、总部、小分子核酸药物市场地位以及主要的竞争对手 表 92: Geron Corporation 小分子核酸药物产品及服务介绍 表 93: Geron Corporation 小分子核酸药物收入及毛利率(2020-2025)&(百万美元) 表 94: Geron Corporation公司简介及主要业务 表 95: Geron Corporation企业最新动态 表 96: 小分子核酸药物行业发展机遇及主要驱动因素 表 97: 小分子核酸药物行业发展面临的风险 表 98: 小分子核酸药物行业政策分析 表 99: 研究范围 表 100: 本文分析师列表 图表目录 图 1: 小分子核酸药物产品图片 图 2: 全球市场小分子核酸药物市场规模(销售额), 2020 VS 2024 VS 2031(百万美元) 图 3: 全球小分子核酸药物市场销售额预测:(百万美元)&(2020-2031) 图 4: 中国市场小分子核酸药物销售额及未来趋势(2020-2031)&(百万美元) 图 5: 反义寡核苷酸 (ASO) 产品图片 图 6: 全球反义寡核苷酸 (ASO)规模及增长率(2020-2031)&(百万美元) 图 7: siRNA产品图片 图 8: 全球siRNA规模及增长率(2020-2031)&(百万美元) 图 9: 其他产品图片 图 10: 全球其他规模及增长率(2020-2031)&(百万美元) 图 11: 全球不同产品类型小分子核酸药物市场份额2024 & 2031 图 12: 全球不同产品类型小分子核酸药物市场份额2020 & 2024 图 13: 全球不同产品类型小分子核酸药物市场份额预测2025 & 2031 图 14: 中国不同产品类型小分子核酸药物市场份额2020 & 2024 图 15: 中国不同产品类型小分子核酸药物市场份额预测2025 & 2031 图 16: 神经肌肉疾病 图 17: hATTR 图 18: 其他 图 19: 全球不同应用小分子核酸药物市场份额2024 VS 2031 图 20: 全球不同应用小分子核酸药物市场份额2020 & 2024 图 21: 全球主要地区小分子核酸药物销售额市场份额(2020 VS 2024) 图 22: 北美小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)&(百万美元) 图 23: 欧洲小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)&(百万美元) 图 24: 中国小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)&(百万美元) 图 25: 日本小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)&(百万美元) 图 26: 东南亚小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)&(百万美元) 图 27: 印度小分子核酸药物销售额及预测(2020-2031)&(百万美元) 图 28: 2024年全球前五大厂商小分子核酸药物市场份额 图 29: 2024年全球小分子核酸药物第一梯队、第二梯队和第三梯队厂商及市场份额 图 30: 小分子核酸药物全球领先企业SWOT分析 图 31: 2024年中国排名前三和前五小分子核酸药物企业市场份额 图 32: 关键采访目标 图 33: 自下而上及自上而下验证 图 34: 资料三角测定